이탈리아와 이스라엘의 의사들이 선천성 면역결핍질환으로 무균실에서 자라는 2명의 신생아를 골수 줄기세포내의 유전자를 바꾸는 기술로치료하는데 성공했다.

과학전문지 사이언스 최신호에 따르면, 이 아기들은 면역세포 생성에 필수적인 ADA(Adenosine Deaminase)라는 효소의 생산을 막는 유전자 결함에서 비롯된 중증면역결핍병(SCID)을 안고 태어났다.

이탈리아와 이스라엘의 의사들은 이 아기들에 결여된 효소 유전자를 함유하게 유전자 조작한 골수 줄기세포를 투여하는 방식으로 병을 치료했다.

밀라노 소재 산 라파엘레 텔레손 유전자치료 연구소의 클라우디오 보르디논과 예루살렘 하다사대학 메디컬센터의 시몬 슬라빈 교수가 이끈 연구진은 이번 연구에서 ADA 효소 유전자가 정상적으로 기능하지 않는 7개월 난 아기와 2살짜리 아기들을 치료했다.

연구진은 혈액세포를 만드는 골수의 줄기세포내 유전자를 바꾸기 위해 두 환자의 골수에서 줄기세포를 추출한 후 바이러스를 이용해서 이 줄기세포에 ADA를 생산할 수 있는 정상 유전자를 주입했다.

이후 아기 환자들에 다시 주입된 줄기세포들은자연스럽게 골수로 이동했다.

두 아기의 골수는 질병과 싸우는 정상적인 혈액세포를 생산하기 시작했고, 몇달만에 흔한 아기 질병들을 이겨낼 수 있을 정도의 면역체계를 갖추게 됐으며, 심지어 파상풍에 대해서도 면역을 갖게 됐다.

이 분야의 선구자인 미국 남가주대 프렌치 앤더슨 박사는 이번 연구가 유전자치료의 전체 개념에 중요한 진전이라고 말했다.

앤더슨 박사는 SCID 치료에 유전공학을 이용한 첫번째 의사로 그의 기술은 골수가 아닌 혈액세포 속의 유전자를 바꾸는 것이었기 때문에 환자들은 ADA 효소주사를 정기적으로 맞아야 했다.

그러나 이탈리아와 이스라엘 연구진이 사용한 신기술은 추가 주사가 필요치 않아 한 단계 앞선 것으로 평가된다. (워싱턴 AP=연합뉴스)